stat

Dziecko nie żyje przez biurokrację. Lekarze dwa miesiące walczyli o lek

15 maja 2018, 10:30
ws

Pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni - przez prawie dwa miesiące lekarze z UCK starali się o zgodę na tę nowatorską terapię dla ciężko chorego chłopca. Niestety bezskutecznie. Ustawa, która miała umożliwić w takich sytuacjach dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce nie działa. 1 maja chłopiec zmarł.



O sprawie Rolanda, który urodził się w szpitalu na Zaspie 20 stycznia tego roku, jako pierwszy poinformował Dziennik Bałtycki. Początkowo nic nie wskazywało, że dziecku coś dolega, jednak po kontrolnych badaniach niemowlak trafił do kliniki pediatrii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym na Oddział Patologii Wieku Niemowlęcego.

Po tygodniu badań okazało się, że chłopiec cierpi na rzadką chorobę genetyczną - rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I - najcięższy. To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. Dziecko mógł uratować nowy lek.

- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. W Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Dostają lek za darmo. Nabór do programu jednak już się zakończył.

Czytaj też: Diagnozują i uczą, jak żyć z chorobą. Odwiedziliśmy Ośrodek Chorób Rzadkich

Walczyli o dostęp do leku ratującego życie



Lekarze z Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przez dwa miesiące starali się uzyskać zgodę w Ministerstwie Zdrowia na specjalną terapię ratującą życie. Jednak bezskutecznie.

- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Dziennikowi Bałtyckiemu Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen prawdopodobnie od lipca ma być refundowany w Polsce. Lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Czytaj też: Choroby rzadkie, z którymi niełatwo żyć

Według prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej niemożliwe prawie nie istnieje. Przekonuje ona, że wciąż opracowuje się nowe terapie lekowe w chorobach neurologicznych, które zawsze mogą zwiększać szanse i perspektywy na przełom.

- Pewne choroby, które kiedyś wydawały się nieuleczalne, bez wyjścia, teraz mogą zostać pokonane. Pojawiło się światełko w tunelu, bo bardzo dużo dzieje się w medycynie, coraz częściej przeprowadzamy terapie eksperymentalne, które wnoszą coś nowego. Również w Polsce mamy do nich dostęp, tylko problemem jest refundacja - ocenia prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Czy słyszałeś kiedyś o tzw. chorobach rzadkich?
44%

oczywiście że tak, znam nawet ludzi zmagających się z nimi

48%

tak, ale nie zdawałe(a)m sobie sprawy z tego, że jest ich tak dużo

8%

nie, myślałem, że w XXI w. można już wszystko zdiagnozować i leczyć

łącznie głosów: 275

ws