- 1 Polski medyk na ukraińskim froncie. "Jeżeli znajdziemy się w niewoli, czeka nas tylko śmierć" (3 opinie)
- 2 Pacjent z sercem po prawej stronie dostał rozrusznik (10 opinii)
- 3 Jak pozbyć się cellulitu? 5 zabiegów na ujędrnienie i wysmuklenie ciała (15 opinii)
- 4 Alergie zaatakowały wcześniej niż zwykle. "Otwarte okno to zło" (84 opinie)
- 5 Zaspa przekroczyła 500 zabiegów robotycznych. Czas na nowego robota da Vinci? (20 opinii)
- 6 Gdzie dostaniemy się do lekarza w majówkę? (14 opinii)
Dziecko nie żyje przez biurokrację. Lekarze dwa miesiące walczyli o lek
Pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni - przez prawie dwa miesiące lekarze z UCK starali się o zgodę na tę nowatorską terapię dla ciężko chorego chłopca. Niestety bezskutecznie. Ustawa, która miała umożliwić w takich sytuacjach dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce nie działa. 1 maja chłopiec zmarł.
Po tygodniu badań okazało się, że chłopiec cierpi na rzadką chorobę genetyczną - rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I - najcięższy. To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. Dziecko mógł uratować nowy lek.
- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. W Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Dostają lek za darmo. Nabór do programu jednak już się zakończył.
Czytaj też: Diagnozują i uczą, jak żyć z chorobą. Odwiedziliśmy Ośrodek Chorób Rzadkich
Walczyli o dostęp do leku ratującego życie
Lekarze z Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przez dwa miesiące starali się uzyskać zgodę w Ministerstwie Zdrowia na specjalną terapię ratującą życie. Jednak bezskutecznie.
- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Dziennikowi Bałtyckiemu Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen prawdopodobnie od lipca ma być refundowany w Polsce. Lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Czytaj też: Choroby rzadkie, z którymi niełatwo żyć
Według prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej niemożliwe prawie nie istnieje. Przekonuje ona, że wciąż opracowuje się nowe terapie lekowe w chorobach neurologicznych, które zawsze mogą zwiększać szanse i perspektywy na przełom.
- Pewne choroby, które kiedyś wydawały się nieuleczalne, bez wyjścia, teraz mogą zostać pokonane. Pojawiło się światełko w tunelu, bo bardzo dużo dzieje się w medycynie, coraz częściej przeprowadzamy terapie eksperymentalne, które wnoszą coś nowego. Również w Polsce mamy do nich dostęp, tylko problemem jest refundacja - ocenia prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Miejsca
Opinie (65) 3 zablokowane
-
2018-05-15 13:13
Dziecko nie żyje przez biurokrację.
chyba przyczyna jednak inna- 16 1
-
2018-05-15 13:38
Mam wrażenie, że ministerstwo powiedziało (miedzy wierszami):
'Ten obywatel jest dla nas za drogi - niech odejdzie w pokoju'. No, smutne to jest...
- 17 0
-
2018-05-15 13:44
Wstyd
Widać rząd ma gdzieś ludzkie życie!
- 12 2
-
2018-05-15 14:14
dobra zmiana
1,2 mln zł na kurację dzieciaka jest problemem dla tych popaprańców nie do przeeskoczenia ,ale 94 mln zł w ciągu roku dla różnych fundacji powiazanych z hosztaplerem toruńskim wylatuje z budżetu państwa bezproblemowo i ekspresowo, 1,2 mln zł to koszty ochrony comiesięcznego przemarszu karakana po Krakowskim przedmieściu nie wspominając ile nas kosztują eksperymenty Antka.
- 31 1
-
2018-05-15 15:15
Popisy premierki
U nas dziecko w ciszy zmarło, a Beata chciała pomagać małemu Anglikowi, który zmarł. To jest podejście do człowieka naszych władz. Za urodzenie chorego dziecka płacą, ale na wychowanie i życie nie chcą dać 500+.
- 23 1
-
2018-05-15 16:57
czegoś tu nie rozumiem
Rząd na wyścigi z kościołem namawia do rozmnażania się. A gdy przyjdzie tragedia, choroba, kalectwo, to jakoś nikt się do pomocy nie garnie. Słyszeliście, żeby lokalny proboszcz dorzucił się do ratowania zdrowia swojego przyszłego parafianina?
- 26 0
-
2018-05-15 18:29
Nie ma znaczenia czy to PIS , PO , SLD , PSL itd.itp.
Partia jest po to aby dorwać się do publicznych pieniędzy i kraść , kraść i kraść ile się tylko da bo za chwilę skończy się kadencja w największym burdelu w PRL .
A ludzie ? A kogo to obchodzi !
Ludzie są tylko po to aby umożliwić tym darmozjadom i pospolitym złodziejom dorwanie się do koryta.
Dziecko umiera w mękach ( zanik mięśni powoduje powolną śmierć ) a te obszczymury bawią się w biurokrację i komisje smoleńskie i lekką rączką wywalają na te rozrywki dziesiątki milionów pln.
Dziki kraj ... nie można się dziwić , że kto może to spie.rza stąd .- 13 0
-
2018-05-15 22:34
Wartość zycia
Według WHO (Światowej Organizacji Zdrowia) warto leczyć, jeżeli koszt w zależności od dochodu na głowę nie przekracza w przypadku Polski około 180000 PLN za rok życia we względny komforcie. Powyżej żadnego społeczeństwa po prostu na to nie stać.
- 4 1
-
2018-05-16 03:12
A trzeba było wywalczyć w firmie farmaceutycznej kilka darmowych opakowań (zanim lek wejdzie na listę refundowanych), a nie walczyć w MZ!!! Da się.
- 3 2
-
2018-05-16 06:58
Stała się tragedia
Lepiej dać Rydzykowi. Kiedy skończy się to pompowanie pieniędzy przez Kościół. Biedny maluszek, ogromne współczucia dla rodziców.
- 4 0
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.